Naděje českých pacientů se vzácným onemocněním na důstojnou léčbu se zvyšují. Možná už v příštím roce se dočkají trvale dostupné a legitimní léčby své nemoci. Zcela zásadním způsobem by jim totiž cestu k účinným lékům otevřela projednávaná vládní novela zákona o veřejném zdravotním pojištění.
Dnes je popsáno zhruba sedm až osm tisíc vzácných onemocnění. Jen v Evropě je vzácné onemocnění diagnostikováno u zhruba 30 milionů pacientů. Polovina z nich jsou děti. Více než dvě třetiny vzácných nemocí jsou genetického původu. Pouze část z nich je léčitelná.
A ani úspěšný vývoj léčiva není v nyní zárukou toho, že se účinný lék k pacientovi včas dostane. Jak funguje přístup pacientů se závažným onemocněním k účinným lékům si ukažme na příkladu Michaely Linkové. Ta onemocněla systémovou sklerodermií.
„Za stresující považuji fakt, že se moje léčba musí každých šest měsíců schvalovat revizním lékařem. Neumím si představit, že bych kvůli neschválené léčbě opět zažila selhání ledvin a další komplikace, kterými jsem si již dříve prošla,“ popisuje.
Nejistotu, kterou pacienti dnes mají, by měla vyřešit novela zákona o zdravotním pojištění. Ta představuje nejkomplexnější soubor změn v zákonu o veřejném zdravotním pojištění za posledních dvacet let. Změny se dotýkají více než 60 paragrafů.
„Naší ambicí je, aby novela byla schválena do konce letošního roku. Aby začala být účinná od prvního ledna 2021,“ uvedl v rozhovoru pro Zdravezpravy.cz ministr zdravotnictví Adam Vojtěch [za ANO].
Podle něj je v současné době vstup inovativních léčiv do systému veřejného zdravotního pojištění pomalý a složitý. Pravidla jsou nesystémově obcházena přes paragraf 16 a u léků na vzácná onemocnění [orphan drugs] je téměř nemožné do systému vstoupit. Pacient se tak velmi komplikovaně dostává k těmto léčivým přípravkům.
Jaké možnosti mají lidé se vzácným onemocněním
V současné době mohou pacienti získat úhradu léku na vzácná onemocnění, buď získáním statutu vysoce inovativního léčivého přípravku, který umožňuje dočasnou úhradu. Druhou možností je pak využít § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a domáhat se hrazení léčiva jako jediného možného způsobu terapie.
To ale bývá v praxi často problém. Tento paragraf totiž původně vznikl jako nástroj pro ty pacienty, kteří potřebují z důvodu ohrožení jejich zdravotního stavu nový, inovativní nebo nákladný lék. A tento legislativní výčet nemusí pacientův stav vždy splňovat. Neexistují totiž v posuzování jednotná pravidla. Navíc posuzování probíhá v gesci revizních lékařů pojišťoven, což může trvat měsíc i déle.
- Více: Paragraf 16 – Diskriminují zdravotní pojišťovny pacienty?
- Více: VZP ČR spouští novou metodiku pro paragraf 16
„V České republice chybí legislativní ukotvení léčiv pro vzácná onemocnění. Pacienti se k nim často dostávají komplikovanou cestou na základě individuální žádost pacienta, respektive jeho ošetřujícího lékaře na zdravotní pojišťovně,“ vysvětluje výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP] Jakub Dvořáček.
Podle něj za současných podmínek nemá posuzování žádostí přitom jednotná pravidla a žádost posuzují revizní lékaři jednotlivých zdravotních pojišťoven.
„To ale může trvat měsíc i déle. Navíc v některých případech probíhá schvalovací proces opakovaně,“ říká Jakub Dvořáček.
Stejně jako ministr Adam Vojtěch naději vkládá do novely zákona: „Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék bude pro ně dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba.“
Novela zákona o veřejném zdravotním pojištění
Obsáhlou novelu zákona o veřejném zdravotním pojištění uvítají i další medicínské obory.
„Blýská se na lepší časy. My bychom byli velice rádi, kdyby ten nový zákon reflektoval rychlost v přístupu a přístup odborné společnosti a odborníků ke schvalování. Domnívám se, že právě jen oni mohou zodpovědně říci, jaký lék pro pacienty je významný, a který by měl co nejdříve spatřit světlo světa na českém trhu. A na tom se pracuje a za to jsem ráda,“ říká Jana Prausová, předsedkyně České onkologické společnosti ČLS JEP a přednostka Onkologické kliniky 2. LF UK FN v Motole.
Dodává, že novela zlepší celou situaci. Zrychlí a zjednoduší i administrativní procesy. Na nutnost novelizovat stávající legislativu upozorňuje i Michal Tomčík z Revmatologické kliniky 1. lékařské fakulty UK.
„Problém spočívá v omezené možnosti uplatňovat indikaci moderních způsobů léčby dle nejnovějších poznatků, evidenci o účinnosti a doporučení mezinárodních odborných společností vzhledem k limitacím daným registrací jednotlivých léčebných přípravků a zejména podmínkami jejich úhrady,“ tvrdí.
Novela nově do procesu schvalování zapojí i lékaře a pacienty. Při Ministerstvu zdravotnictví ČR vznikne nový poradní orgán, takzvaná Ministerská komise. V té zasednou zástupci ministerstva, zdravotních pojišťoven, ale i odborníci – lékaři a nově také pacienti. A na základě doporučení této komise vydá ministr závazné stanovisko.
Léky pro pacienty se vzácným onemocněním
Léčivé přípravky na vzácná onemocnění, takzvané orpah drugs, jsou vysoce inovativní a nákladné. Týkají se totiž velmi úzké skupiny pacientů. A i když pouze necelých pět procent ze vzácných chorob lze léčit, tak u některých z nich dokáží nové léčivé přípravky úspěšně tlumit jejich projevy a významně prodloužit délku přežití. Jde například o pacienty s cystickou fibrózou, systémovou sklerodermií, svalovou dystrofií a další.
„Ve výzkumu a vývoji přípravků pro léčbu pacientů se vzácnými onemocněními jsme zaznamenali obrovský pokrok. V posledních 40 letech bylo americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv, FDA, schváleno 770 léčiv pro vzácná onemocnění,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.
Dodává, že ve vývoji je dnes přes 560 dalších přípravků, především v oblasti léčby rakoviny, genetických a neurologických poruch, infekčních a autoimunitních onemocnění.
–VRN–
