Vzácná onemocnění by měla Evropská komise [EK] definovat podobně jako onemocnění onkologická. Zatím tomu tak ale není. Chybí jednotný dokument, který by nastavil přístup k léčbě v Česku i celé EU. A jsou tu i další překážky.
To, že si i vzácná onemocnění stejně jako například onkologická onemocnění zaslouží jednotný dokument na evropské úrovni, dokládají počty pacientů se vzácnými chorobami. V Česku jich je kolem půl milionu, v Evropě pak kolem 30 milionů, a to není málo. Přesto Evropská strategie pro vzácná onemocnění neexistuje.
„Tlačíme na Evropskou komisi, aby vzácná onemocnění do toho systému takto zařadila a vznikla strategie, která lépe zajistí rovnovážnou dostupnost těchto terapií pro pacienty se vzácnými nemocemi nejen v Česku, ale napříč EU,“ řekl na sněmovním kulatém stolu [27.2.] „Budoucnost péče o lidi se vzácným onemocněním“ náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček.
Vznik jednotné strategie podobné Europe’s Beating Cancer Plan prosazovalo Česko podle Dvořáčka už při svém prvním předsednictví v Radě EU v roce 2009 i při svém druhém vedení Rady v roce 2022. Avšak zatím neúspěšně.
„A to nám chybí u vzácných onemocnění, pořád jsme toho nedosáhli,“ uvedl.
Nové léky na vzácná onemocnění v EU
Oproti tomu ale vidí v posledních letech velký posun v objemu nově schvalovaných léků na vzácná onemocnění Evropskou agenturou pro léčivé přípravky [EMA]. V roce 2023 léková agentura schválila 39 nových léků, z nich sedmnáct připadá na přípravky na vzácná onemocnění. Obdobně tomu bylo v roce 2022, kdy z jedenačtyřiceti nově schválených léků jich bylo dvacet na vzácné nemoci.
„Dostáváme se v posledních letech k tomu, že skoro polovina léčiv, která vstupují nově do evropského systému, jsou léčiva na vzácná onemocnění,“ shrnul vstup nových terapeutik náměstek Dvořáček.
Podle něj to dokazuje, že se výzkum a vývoj přípravků na vzácná onemocnění provádí efektivně.
„Díky intenzivnímu výzkumu se situace postupně mění – v posledních letech vznikla řada inovativních terapií pro tisíce pacientů, stále však platí, že 95 % pacientů na svou léčbu stále čeká,“ doplňuje výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP] David Kolář s tím, že je popsáno kolem 8 tisíc vzácných onemocnění.
Podle dat Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací [EFPIA] přes 570 léků na vzácná onemocnění, schválených i ve vývoji, využívá nové technologie. Jako jsou buněčné a genové terapie, RNA nebo monoklonální protilátky. A ty mají tu výhodu, že umožňují přesné zacílení na původ onemocnění.
David Kolář oceňuje legislativní úpravu z roku 2022, která zlepšila přístup pacientů se vzácnými nemocemi k účinné léčbě. A nově i samotné pacienty skrze pacientské organizace zapojila do rozhodování o úhradách nových léků, kdy mají své zástupce v poradním orgánu ministra.
„Od té doby byla úhrada přiznána již 19 lékům. A díky jasně nastaveným pravidlům už tito pacienti nemusí čekat na individuální schválení zdravotní pojišťovnou,“ říká.
Stále hodně léků na vzácná onemocnění jde přes § 16
V Česku nastavený systém vstupu nových léků na trh funguje podle náměstka Dvořáčka relativně dobře, nikoli však perfektně.
„Pořád je hodně přípravků, u kterých držitelé [licencí, pozn. red.] nikdy o systémové zhodnocení nepožádali,“ uvedl.
Stále hodně léků se podle něj schvaluje přes paragraf 16, to je po individuálním posouzení a schválení zdravotní pojišťovnou. Takto výjimečně udělené úhrady z pojištění jsou nejisté co do dostupnosti v budoucnu, navíc se provádí opakovaně.
„A co chybí primárně, je možnost vyjednávat se zdravotní pojišťovnou,“ poznamenal Dvořáček.
Podle Jana Bodnára, náměstka pro zdravotní péči Všeobecné zdravotní pojišťovny [VZP ČR], tyto takzvaně podmíněné registrace přes paragraf 16 nezaručují pojišťovně to, že jde o efektivně vynaložené prostředky.
„Dále u nich často panuje nejistota kolem dlouhodobé účinnosti. A typicky u léků na vzácná onemocnění se potýkáme s tím, že ty léky jsou velmi finančně náročné,“ poskytl pohled za zdravotní pojišťovny Bodnár.
I když v systému úhrad léků a dostupnosti péče pro pacienty se vzácnými onemocněními udělalo Česko v posledních letech velké pokroky, jak na kulatém stolu uvedla předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění [ČAVO] Anna Arellanesová, stále je co dohánět. V řešení zůstává například zajištění přeshraniční péče pro pacienty se vzácnou nemocí.
Klinickým hodnocením v ČR chybí pravidla. Doplácí na to nejen pacienti
„Vidíme potřebu podpory pojišťoven, aby mohli ti lidé jednodušším způsobem vycestovat za péčí,“ uvedla dlouhodobý cíl pacientů.
Dále je podle Arellanesové problém se zapojením českých pacientů do klinických hodnocení v zahraničí, kde stále chybí pravidla. A také přechod dětských pacientů se vzácnou nemocí do péče o dospělé.
Léčba v zahraničí a společnost pro vzácná onemocnění
K dalším plánům do budoucna patří podle náměstka Dvořáčka i to, aby v Česku vznikla odborná společnost pro vzácná onemocnění. I když ne všichni vidí založení takové společnosti jako smysluplné.
„My jsme s panem náměstkem v tomto dlouhodobě v nesouladu,“ uvedla prof. Pavla Doležalová, lékařka na klinice pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. LF a VFN.
Novela o specifických zdravotních službách řeší i vzácná onemocnění
Podle jejího názoru nemá taková odborná společnost šanci na přežití. Vzácná onemocnění, jak uvedla, jsou velmi rozmanitá. A zabývá se jimi široká skupina specializací.
„A pokud to v České republice uděláme, tak to bude pouze za účelem suplovat orgán ministerstva zdravotnictví pro koordinaci,“ vysvětlila svůj pohled.
Upozornila zároveň na vznikající webový portál k vzácným nemocem určený jak pro lékaře, pacienty a pacientské organizace. Lidé na něm najdou seznam specializovaných center, ale i kontaktů. Například pro praktické lékaře, kam pacienta poslat a za jakých okolností.
„Nyní je to ve fázi vývoje, ale bude se to zdokonalovat,“ dodala prof. Doležalová.
Veronika Táchová
