Vidět po letech úspěch klinické studie je dobrý pocit

„Máme radost, když se dozvíme, že skupina pacientů v klinické studii měla o 10 procent lepší výsledky než ostatní,“ říká v rozhovoru na Zdravé Zprávy přednosta klinického úseku Ústavu hematologie a krevní transfuze [ÚHKT] Jan Vydra.

Jaké benefity přinášejí klinické studie pacientům?

Jejich benefit je v tom, že pacienti v klinických studiích se léčí léky, které se teprve vyvíjejí. Třeba v situaci, kdy odpověď jejich onemocnění na předchozí standardně dostupnou léčbu nemusí být taková, jakou bychom si představovali. Nebo víme, že výsledky standardní léčby nejsou optimální. Samozřejmě to má dvě stránky, protože jsou to léky do jisté míry ještě neověřené a teprve hledáme jejich skutečnou efektivitu a nežádoucí účinky.

Jak pacientům vysvětlujete, že se klinických studií nemají bát?

Rozhodnutí, že se klinické studie pacient zúčastní, musí být skutečně jeho rozhodnutí. My mu studii nabídneme tehdy, kdy si myslíme, že je to pro něj vhodné. Že může mít léčba ve studii nějaký benefit a zároveň není přítomno nějaké zjevné riziko pro pacienta. Musíme to pacientovi dobře vysvětlit, to znamená, dostane informace o tom, jakou šanci mu účast ve studii nabízí a že je to lék ve výzkumu. Nemůžeme slíbit, že se příznivý účinek dostaví, a naopak probíráme možná rizika, která nejsou třeba zcela probádaná.

Jde do studií většina pacientů, nebo spíše váhají?

Pacient by měl být skutečně sám za sebe schopen se rozhodnout, jestli to absolvuje, nebo ne. Setkáváme se s tím, že jsou pacienti, což souvisí i s typologií člověka, kteří řeknou: „Ne, já nic zkoušet nechci.“ A pak jsou takoví, kteří chtějí vždy zkusit něco nového a hledat nějaké nové zlepšení své šance.

Co je ten dobrý pocit

V kolika procentech pomohly klinické studie vašim pacientům?

My to leckdy nevíme. Pokud jsou to studie třetí fáze, což je nejčastější, jsou prakticky vždy kontrolované placebem. Část pacientů náhodně dostane placebo a část zkoumaný lék a my ani pacient nevíme, kdo dostal lék a kdo placebo. A nedozvídáme se to ani po dokončení studie. Aby bylo hodnocení objektivní. Nakonec máme radost, když se po třech čtyřech letech dozvíme, že třeba skupina pacientů v té studii, kteří dostávali lék, měla o deset procent lepší výsledky než ti ostatní. To je ten dobrý pocit.

Klinické studie mají většinou tři fáze. Jak se od sebe liší?

Rozlišují se klinická hodnocení první, druhé a třetí fáze. V klinických hodnoceních první fáze se zkoumají léky, o jejichž účinku na člověka víme zatím málo a teprve hledáme správnou dávku léku pro další fázi výzkumu – takovou, která nevyvolává zásadní nežádoucí účinky. Druhá a třetí fáze klinického výzkumu pak zahrnuje více pacientů, desítky a stovky. Zkoumají se podrobně nežádoucí účinky a ověřuje se skutečná účinnost. Většina pacientů se účastní třetí fáze.

Kolik klinických hodnocení tady v ÚHKT v současnosti provádíte?

V současné době máme 20 aktivních studií, z toho 18 komerčních a dvě akademické. Celkově máme ve studiích 70 pacientů, z toho 58 v komerčních a 12 v akademických.

V jakých oblastech?

Věnujeme se dominantně hematoonkologii, takže to, co nás zajímá, jsou nádorová onemocnění krvetvorby, případně další vzácná onemocnění krvetvorby a případně komplikace související s transplantacemi a touto léčbou.

ÚHKT má i vlastní výzkum, říká Jan Vydra

S jakými nemocemi se v ÚHKT v praxi nejčastěji setkáváte?

Nejčastěji se na lůžkové části zabýváme akutními leukémiemi. V ambulantní části pak chronickými leukémiemi a další řadou hematologických onemocnění. Leukémie jsou naší nejčastější diagnózou u hospitalizovaných pacientů. Klinické studie u těchto pacientů provádíme pro farmaceutické firmy. Zároveň ale máme i vlastní výzkumnou část
a vlastní vývoj léčebných postupů – imunoterapii.

Klinickým studiím se v Česku daří, říká Beata Čečetková

Zde se snažíme vyrábět geneticky upravené bílé krvinky, které se potom mohou použít v léčbě těchto onemocnění. Takže fungujeme v obou rolích, tedy v roli centra, které provádí klinickou studii pro někoho, ale i v roli, kdo se snaží studie od začátku designovat. Není jich moc, jsou to jednotlivosti a fáze jedna, ale je to důležitá součást našeho programu.

Jak je na tom v klinických hodnoceních Česko v porovnání se zahraničím?

V porovnání se zahraničím jsme na tom tak, že máme zařízení, znalosti a schopnosti dělat klinické studie stejně dobře jako jinde. Většinu velkých a důležitých mezinárodních klinických hodnocení sponzorují a organizují farmaceutické firmy, kromě toho ale probíhají i akademické studie. Jejich organizace je časově a administrativně náročná a není snadné získat zdroje pro jejich financování. A je třeba kultivovat dobré prostředí, aby klinická hodnocení probíhala vědecky a eticky správně podle mezinárodně platných pravidel a standardů.

Co je to „dobré prostředí“, které zmiňujete?

Základem pro dobrý průběh klinického hodnocení je dobře informovaný pacient. To je pacient, který se sám a svobodně rozhodne výzkumu zúčastnit a který může svou účast ve studii kdykoliv ukončit.

To je ale asi vůbec první předpoklad. Co dál znamená „dobré prostředí“?

Klinická hodnocení jsou poměrně složitá. Není to jenom tak, že pacientovi dáme nějaký lék a pak prostě někde napíšeme po půl roce zprávu o tom, jak to dopadlo. Ta práce má jasně daná pravidla a záznamy se pořizují ještě o něco pečlivěji, než je běžné. Na studie chodí pravidelné audity, kontroly, všechny záznamy jsou podruhé kontrolovány, jestli jsou v pořádku. A poměrně přísně to dozoruje také Státní ústav pro kontrolu léčiv. Takže to není jenom o tom, že by se někdo přihlásil: „Já budu dělat takovou a makovou studii“. Je to o tom, že skutečně celý systém musí fungovat tak, aby panovala jistota, že data, jež ze studie vzejdou, jsou bezchybná, nikdo je nezfalšoval a také neodflákl.

U klinických hodnocení je správná metodika zásadní

Podle čeho se farmaceutické firmy, ale i další subjekty rozhodují, že klinické hodnocení provedou právě v České republice?

V EU jsou regulace klinických studií synchronizovány. Každý sponzor klinického hodnocení, tedy ten, kdo ho organizuje, si musí zajistit, aby do své studie dostal dostatečný počet pacientů. A podle toho oslovuje různá centra a alokuje v podstatě studie do různých zemí. Aby měl jistotu, že v nějakém reálném čase, který potřebuje naplnit, zvládne nábor a aby data byla dostatečně kvalitní.

Přibývá v ČR klinických hodnocení oproti minulosti?

Situace není úplně vyrovnaná, protože jsou třeba nemoci, které jsou relativně vzácné, a bylo by vhodné, kdyby hodnocení bylo více, ale nejsou. Není to tedy zcela vyrovnané a myslím si, že by klinických hodnocení mohlo být více.

Klinickým hodnocením v ČR chybí pravidla. Doplácí na to nejen pacienti

Mnozí tvrdí, že klinická hodnocení potřebují i větší zájem ze strany mentorů a mediků. Souhlasíte?

Práce na klinických hodnoceních skutečně má specifická pravidla. Ta se odlišují od toho, co se běžně dělá. Je fakt, že se spíše týkají administrativy, dokumentace a správného provádění podle protokolu. Není zde tolik kreativní svobody. Naopak vše se musí dělat přesně podle toho, jak to ve studii má být. Nese to určitá specifika a nebylo by od věci se během studia medicíny o tom něco dozvědět.

Šárka Mrázová