Slibný lék na Alzheimera americké firmy Eli Lilly s účinnou látkou donanemab měl být schválený již tento měsíc. Food and Drug Administration [FDA] ale ještě svolá panel nezávislých odborníků, kteří posoudí bezpečnost a účinnost nového léku.
Zprávu přinesla sama firma Eli Lilly a informace zveřejnily The New York Times v článku FDA delays action on closely watched Alzheimer´s drug.
„FDA informovala Lilly, že chce ještě prověřit další parametry léku donanemab, aby se ujistila o jeho bezpečnosti a účinnosti se zřetelem k výsledkům klinických testů,“ uvedlo vedení firmy.
Rozhodnutí FDA překvapilo nejen lékaře, ale zejména pacienty, kteří doufali, že lék už brzy přijde na trh. NYT uvádí, že rozhodnutí lékového regulátora zaskočilo i Eli Lilly, která plánovala prodej léku již v prvním čtvrtletí tohoto roku.
„To jsme nečekali,“ říká Anne Whiteová, výkonná prezidentka Eli Lilly a prezidentka její divize pro neurovědu.
Dodala, že se FDA často obrací na nezávislé poradce, když se jedná o léky. V tomto případě je ale neobvyklé to, že tak učinila až těsně před očekávaným schválením preparátu. FDA žádné podrobnosti o důvodech svého rozhodnutí nesdělila.
„Očekáváme, že úřad rozhodne několik měsíců poté, kdy panel odborníků zasedne,“ dodala výkonná prezidentka společnosti.
FDA už jeden lék na Alzheimera schválila
V USA trpí Alzheimerovou chorobou více než šest milionů lidí. Nový lék s účinnou látkou donanemab by jim mohl podle zástupců Eli Lilly výrazně prospět. Poddává se infúzí jednou měsíčně. Útočí na protein zvaný amyloid, který se sráží v mozku pacientů s Alzheimerovou nemocí.
FDA již loni schválila lék tohoto druhu, Leqembi, vyrobený firmou Eisai and Biogen. Přípravek infuzně podávaný každých 14 dní v raném stadiu nemoci podstatně zpomaluje poruchy kognitivních funkcí. Stále se ale řeší vážný problém spojený s užíváním tohoto léku. Pacienti při jeho užívání často vykazují vedlejší účinky, včetně otoků a krvácení do mozku. Další z nadějných léků na Alzheimera a vůbec prvně schválený účinný lék proti amyloidům, Aduhelm, zase nevykázal dostatečnou účinnost a bezpečnost. Firma Biogen, která ho vyvinula, ho proto přestala vyrábět.
Testy účinné látky donanemab
Odborníci očekávali, že látka donanemab projde FDA hladce. Zkoušky ukázaly, že lék podstatně zpomaluje pokles kognitivních funkcí u lidí s mírnými příznaky nemoci. Šlo ale jen o zmírnění progrese, na což poukázal americký úřad FDA.
Účastníci testů přestali dostávat donanemab poté, kdy se jejich amyloidní povlak částečně vyčistil. Ale asi půl roku poté, co začali lék s látkou donanemab užívat, jeho účinky oslabovaly.
„A to je i důvod, proč americká FDA svolala poradní výbor,“ uvedl John Sims, ředitel Lilly a vedoucí klinických testů látky donanemab.
Dalším aspektem podle něj bylo, že testy zahrnuly i další protein tau, který vytváří v mozku sraženiny. Vyšší hladina proteinu tau je úzce spojována s problémy s pamětí a myšlením.
Při testech donanemabu se účastníci rozdělili do skupin s vysokou hladinou proteinu tau a s jeho střední hladinou. Lidé se střední hladinou tau vykazovali pomalejší pokles kognitivních funkcí.
Doktor Sims k tomu uvedl: „Měření hladiny proteinu tau bylo poučné, ale nikoliv nezbytné pro zahájení terapie pacientů a získali jsme obraz léčebného efektu napříč celým spektrem proteinu tau.“
Lék na Alzheimera: FDA zkoumá ukončení léčby
Podle NYT americká FDA chce vědět více o ukončení léčby novým lékem. A zkoumá i to, zda tento lék, ale i jiné léky proti amyloidům lze v určité fázi vysadit.
„Ve firmě Lilly jsou lidé, kteří na tomto problému pracují 35 let, tak si dovedete představit, jak byli zklamáni, že už nemohou lék pacientům poskytnout,“ okomentovala zprávu Anne Whiteová, výkonná prezidentka Lilly a prezidentka její divize pro neurovědu.
Lék Eli Lilly snižuje progresi Alzheimera, má ale i jiné účinky
Zároveň ale uvedla, že společnost věří svým výsledkům a využije těch několik měsíců navíc k tomu, aby provedla „další rozbory, které pomohou odpovědět na každou otázku, kterou by jí odborníci FDA položili.“
Michal Achremenko
