Genová terapie je moderní léčba, která představuje naději pro pacienty, jejichž nemoc je nyní nevyléčitelná. V budoucnu by díky genovým terapiím mohla být léčena především dědičná onemocnění a nádorová onemocnění.
Při léčbě genovou terapií se vytvoří genetická informace, která se transportuje do vytipované buňky. To se provede buď in vivo – buňky jsou po celou dobu součástí organismu, anebo in vitro – buňky jsou z těla odebrány a po provedení genové terapie opět vráceny na své místo v organismu.
„Genová terapie je velice nadějný směr. Teprve se objevují první vlaštovky. Pomáhat bude nejprve pacientům v hematoonkologii. Léčba by měla být skutečně účinná. Doslova vyrobená na tělo každému jednotlivému pacientovi,“ říká Jakub Dvořáček z Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP].
Mluví-li Jakub Dvořáček v souvislosti s genovou terapií o prvních vlaštovkách, má pravdu. Nový léčebný postup provází stále mnoho „dětských nemocí“. Úspěšnosti výkonů brání například problémy s uchycením vnášené genetické informace. Anebo se i stává, že vnesený gen může narušit i sekvenci jiného genu.
Kde se uplatní
I přes počáteční nesnáze je jisté, že genové terapii patří budoucnost. To v rozhovoru pro Zdravezpravy.cz ostatně potvrdil i ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. Přínos genové terapie vysvětlil na příkladu hemofiliků, tedy lidí, kteří trpí poruchami srážlivosti krve.
„V jejich případě přináší genová terapie velice zajímavé výsledky. […] Já ji vnímám jako určitou výzvu pro náš systém. Aby i tuto novou péči hradil,“ uvedl v rozhovoru pro Zdravezpravy.cz – „Není možné přijít a říci, chci sedm miliard navíc,“ říká ministr Adam Vojtěch
Těžcí hemofilici trpí spontánním krvácením do kloubů. Zejména do kolen, loktů a kotníků. A při nedostatečné léčbě jim hrozí trvalé poškození kloubů a invalidita. Současná léčba tkví v dodávání srážecího faktoru přímo do krve. Náklady na léčbu jsou přitom již nyní astronomické. Jenom Všeobecná zdravotní pojišťovna [VZP] zaplatila v roce 2014 za léčbu hemofilie 510 milionů korun. Loni pak už na 724 milionů. Průměrné náklady na jednoho pacienta jsou 151 tisíc korun.
Genová terapie
„Z hemofiliků se také každoročně rekrutuje vůbec nejdražší klient VZP. Za loňský rok jde o muže z Jihomoravského kraje. Za péči o něj loni pojišťovna dala 74 084 680 korun. Více než 95 % této částky si vyžádaly speciální léčivé přípravky,“ uvedl za VZP její mluvčí Oldřich Tichý.
Podle ministra zdravotnictví Adama Vojtěcha mohou být v budoucnu řešením právě genové terapie. I přes vysoké náklady na ně. Má to však několik předpokladů. Terapie by měla dokázat pacienta vyléčit, anebo mu výrazně zlepšit zdravotní stav.
„A to kvůli tomu, že u chronického pacienta ta současná dlouhodobá léčba bude ve finále dražší než u pacienta, kterého vyléčí sice drahá, ale za to účinná genová terapie. Případně mu významně zlepší stav. I když tedy genová terapie může znamenat skokové a jednorázové navýšení nákladů, tak může přinést velice zajímavé dlouhodobé efekty,“ vysvětluje ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.
Přitom dodává: „Takže můj názor je, že i my musíme najít mechanismy, abychom ji uměli hradit.“
Jakub Dvořáček z AIFP potvrzuje, že léčba genovou terapií je technicky i technologicky náročná, a proto i velmi drahá.
„V současnosti nelze tuto problematiku řešit ani v kontextu dohodovacího řízení a následné úhradové vyhlášky. Půjde především o to, co umožní regulátor [SÚKL] a zdravotní pojišťovny,“ upřesňuje.
Komu patří budoucnost
Genová terapie ovšem nebudí vášně pouze z hlediska nákladů na ni. Vyvolává i mnoho etických otázek. Třeba v tom smyslu, aby nebyla zneužívána. Za příklady bývají dáváni movití klienti, kteří jejich účinků mohou „využít“ například k objednávce „dětí na míru“. Třeba s danou výškou, barvou vlasů nebo očí.
O tom, že genové terapii patří budoucnost, ale už dnes nelze pochybovat. Dokládá to i příběh biologické léčby. Zatímco ta ještě donedávna patřila k absolutní špičce, dnes podle Jakuba Dvořáčka představuje lepší standard.
Říká: „Počet pacientů s nasazenou biologickou léčbou rok od roku vzrůstá. Zdaleka už nejsou ničím tak mimořádným. Uplatnění biologických léků je široké a v dalších letech tomu nebude jinak. Náklady bývají vyšší, ale lze je ovlivňovat dohodami mezi zúčastněnými partnery.“
Dodejme, že biologika se dnes široce využívají například v léčbě neurodegenerativních chorob. Jako je třeba roztroušená skleróza, autoimunitních revmatických chorob a střevních zánětů, v onkologii. A vyrábět se začala teprve před 40 lety. První takto připravený lék, inzulín, byl uveden na trh v roce 1978.
„Výsledek je, že dnes využívání biologické léčby v zásadě nikdo nezpochybňuje. Cenu léčby navíc postupně snižují přicházející biosimilars. Tedy léčiva podobná, nikoliv shodná s původním [originálním] biologickým lékem,“ uzavírá Jakub Dvořáček.
–DNA–
