Roční léčba hemofilika vyjde průměrně na 600 tisíc Kč

S hemofilií neboli poruchou srážlivosti krve se v Česku léčí přes tisíc lidí. I když jde v porovnání s jinými nemocemi o úzkou skupinu pacientů, průměrná roční léčba hemofilika přesahuje 600 tisíc korun. Naději přináší genová terapie.

Právě 17. dubna si každoročně připomínáme Světový den hemofilie. Dědičné a bohužel stále ještě nevyléčitelné onemocnění hemofilie se dělí do dvou skupiny. A sice na typ A a typ B. Přibližně 85 procent pacientů s hemofilií trpí poruchou typu A, zbylých patnáct procent připadá na typ B.

Za rozvojem hemofilie typu A stojí nedostatek takzvaného antihemofilického globulinu, tedy faktoru FVIII či snížení jeho funkční aktivity kvůli mutaci genu pro tento faktor. O hemofilii typu B lékaři hovoří při nedostatku nebo snížení funkční aktivity faktoru IX.

Zatím stále ještě nejrozšířenějším druhem léčby hemofilie je doplňování náhradního srážecího faktoru injekcemi do žíly. Pacient si srážecí faktor podává i sám preventivně, tedy v pravidelných časových odstupech. Druhou z možností je léčba označovaná jako „on demand“. Pacient si aplikuje srážecí faktor ve chvíli, kdy u něj dojde ke krvácení.

Co doporučuje Světová hemofilická federace

Světová hemofilická federace dává přednost profylaktické tedy preventivní léčbě. Ta podle ní prokazatelně snižuje počet případů krvácení a pacienty chrání před onemocněním kloubů.

„Při léčbě náhradním faktorem se běžně užívají faktory se standardním poločasem účinku. Obvykle se podávají pacientům s hemofilií A třikrát týdně, u některých dětí i častěji. U hemofilie B dvakrát týdně,“ říká k léčbě hemofiliků Ester Zápotocká z Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol.

i&i Biotech investoval milion eur do inovace pro hemofiliky

Další terapeutickou možností jsou podle ní modernější léky s prodlouženým poločasem účinku, které umožňují prodloužit interval mezi jednotlivými aplikacemi. A tím snižují počet podávaných injekcí. Přitom udrží potřebnou úroveň ochrany pacienta před krvácením.

„Léčba faktorem s prodlouženým účinkem dovoluje individuální nastavení léčebného plánu dle aktuálních potřeb pacienta bez jeho zatížení dalšími aplikacemi. Budoucnost péče o hemofiliky zcela jistě ovlivní léčba, která není založená na podávání faktorů,“ dodává k léčbě hemofiliků Ester Zápotocká.

Léky pro hemofiliky se vyrábí z krevní plazmy

Nyní nejčastěji podávané léky na hemofilii obsahují plazmatický koagulační faktor a vyrábějí se z krevní plazmy. Jednoroční terapie pacienta s hemofilií si vyžaduje přes tisíc odběrů krevní plazmy, která mu zajistí dostatek srážecího faktoru zastavující krvácení. Krevní plazmu získávají výrobci léčiv jak z nemocničních odběrových míst, tak soukromých plazmaferetických center. Zajímavé je, že z evropských zemí dovolují odběry krevní plazmy v soukromých centrech pouze čtyři země. A to Rakousko, Německo, Maďarsko a Česko.

„Když by v Evropě nebyly čtyři země, mezi které patří i Česká republika, velká část pacientů Evropy by mohla mít velký problém. Některé velmi důležité preparáty vyrobené z krevní plazmy, jako jsou léky pro hemofiliky, léky pro některé onkologické pacienty, přičemž by šlo vyjmenovat spoustu jiných indikací, by nemusely být k dispozici všem a v dostatečném množství,“ říká vedoucí lékař jednoho z tuzemských plazmaferetických center Martin Toman.

Český dárce krevní plasmy je důležitý dárce

Krevní plazma se podle něj z těchto center v hluboce zamrazeném stavu odesílá dále k výrobě nespočtu často i životně důležitých léků. A podíl z ní vyrobených preparátů stoupá.

„Krevní plazma, tolik potřebná pro jejich výrobu, by se musela dovážet zřejmě ze zámoří. A to by veškerou potřebu k jejich výrobě nemuselo pokrýt,“ upozorňuje lékař.

Genová terapie v léčbě hemofilika

Ve farmaceutickém vývoji a v některých případech už i klinické praxi se začínají objevovat výsledky léčby pomocí genové terapie. A ovlivnit by mohly i léčbu hemofilie. Při léčbě genovou terapií se vytvoří genetická informace, která se dopraví do vytipované buňky. A to buď in vivo – buňky jsou po celou dobu součástí organismu, nebo in vitro – buňky jsou z těla odebrány a po provedení genové terapie opět vráceny na své místo v organismu. I když půjde pro zdravotní pojišťovny o velmi nákladnou léčbu, tak se ale může zdravotnímu systému v konečném důsledku vyplatit. Konkrétně léčba hemofiliků totiž patří k těm vůbec nejnákladnějším.

„Výše nákladů se liší množstvím speciálního a mimořádně drahého léčivého přípravku pro konkrétního pacienta. U někoho může stát léčba desítky tisíc korun, u jiného pacienta i desítky milionů korun,“ přibližuje mluvčí Všeobecné zdravotní pojišťovny ČR [VZP ČR] Viktorie Plívová.

Genová terapie je hit, který změní lidstvo

Loňská léčba 1 366 u ní registrovaných hemofiliků vyšla na bezmála 850 milionů korun. Za léčbu jednoho pacienta zaplatila pojišťovna v průměru 621 tisíc korun. To je v pětiletém srovnání nárůst o 26 procent. O rok dříve, v roce 2021 zaplatila VZP ČR za léky pro 1362 pacientů skoro 762 milionů korun. A v roce 2020 léčila 1337 hemofiliků za téměř 800 milionů korun.

Počet klientů VZP ČR s hemofilií a náklady na jejich péči

[Zdroj: VZP ČR]

Pacienti s hemofilií se vzhledem k rozsáhlým dopadům onemocnění dostávají i do péče dalších specialistů. Nejčastěji v oboru ortopedie, rehabilitace, stomatologie a psychologie.

–VRN–