Lékaři z Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol léčí malého pacienta s leukémií podáním vlastních geneticky upravených bílých krvinek. Ty poté rozpoznají nádorové buňky v jeho těle a zničí je. Jde o první dítě léčené touto terapií v Česku, vhodná by u nás mohla být pro dvě až pět dětí ročně.
Dnes již desetiletému Ondřejovi lékaři poprvé diagnostikovali leukémii v jeho třech letech. Následně mu naordinovali léčbu chemoterapií. Nemoc se však po třech letech vrátila a Ondra musel zase na chemoterapii a ozařování. Leukémie se mu i přesto vracela, a tak se lékaři z dětské hematologie a onkologie v pražském Motole rozhodli pro léčbu za použití vlastních geneticky upravených buněk krve.
„Tento nový druh léčby se indikuje u pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií. A to v případě, že se nemoc opakovaně vrací [tzv. 2. relaps], anebo pokud pacient znovu onemocní, i když už transplantaci kostní dřeně absolvoval,“ vysvětluje přednosta Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol Jan Starý.
Chlapec s leukémií se musel na zákrok připravit
Poté, co lékaři rozhodli Ondru léčit vlastními geneticky modifikovanými bílými krvinkami, nastala příprava na zákrok. Pacientovi museli zdravotníci nejprve odebrat potřebné množství bílých krvinek T-lymfocytů a to pomocí speciálního přístroje takzvaného separátoru. Odběr trval zhruba čtyři hodiny. T-lymfocyty jsou zásadní buňky imunitního systému a jsou zodpovědné za speciální imunitní procesy včetně protinádorové imunity.
„Pomocí biotechnotologických postupů [metod genetického inženýrství] se upraví tak, aby na povrchu nesly receptor, díky kterému rozpoznají leukemické buňky a dokáží je zničit. Využívá se schopností imunitního systému pacienta, a proto se tento typ léčby označuje jako imunoterapie,“ vysvětluje ošetřující lékařka malého Ondry Lucie Šrámková.
Buňky se po odběru zmrazily v tekutém dusíku při teplotě -180 °C, aby se zachovala jejich životaschopnost. Po několika dnech lékaři FN Motol zamražené buňky odeslali do Morris Plains ve státě New Jersey v USA. Po přípravě léku v USA jej americký distributor léčiv, firma McKesson, zaslal zpět do Česka. Připravený lék byl doručený ve speciální nádobě s tekutým dusíkem do FN Motol, kde ho lékaři Ondrovi podali. Pokud by to nebylo možné, třeba při nepříznivém stavu pacienta, lék je pak možné uchovat i několik měsíců v tekutém dusíku v laboratoři.
Před podáním léku byla nutná ještě chemoterapie
Před samotným podáním léku musel Ondra ještě podstoupit chemoterapii. To proto, aby se snížil počet a funkčnost jeho lymfocytů v těle a uvolnilo se místo pro ty modifikované. Reakce na podání přípravku může být podle lékařů někdy velmi dramatická s vysokými horečkami, zhoršeným dýcháním, poklesem krevního tlaku, neurologickými projevy. To, že terapie funguje, je možné z krátkodobého hlediska vidět, když se dostaví nějaká mírná reakce na podání léčivého přípravku, například zvýšená teplota. Během několika dnů by však z krve i kostní dřeně měly vymizet všechny buňky, které nesou povrchový znak, proti kterému cílí tato léčba. V krvi lékaři mohou sledovat i to, jak dlouho přežívají podané upravené T-lymfocyty.
Malý Ondra čeká na uzdravení
Vlastní aplikace je pak podle lékařů snadná. Po rozmražení se modifikované buňky podávají pacientovi s leukémií krátkou infuzí do žíly a geneticky upravené T-lymfocyty pak začnou likvidovat nádorové buňky. Malý Ondřej strávil ve FN Motol celkem tři týdny, týden před podáním léčebné terapie a dva týdny po její aplikaci. Nyní už dochází na pravidelné ambulantní kontroly. Z dlouhodobého hlediska terapie funguje, pokud už se onemocnění nikdy nevrátí a pacient je vyléčen.
–RED–
