Inovativní lék na cystickou fibrózu Kaftrio zaplatí Všeobecná zdravotní pojišťovna ČR [VZP ČR] pacientům již od dvou let věku. Nyní jej hradí pacientům, kteří splňují indikační podmínky, nejdříve od šesti let věku.
Rozšířením úhrady na pacienty ve věku od dvou let reaguje zdravotní pojišťovna na rozhodnutí Evropské agentury pro léčivé přípravky [EMA], která povolila podat tuto terapii dětem s cystickou fibrózou po dosažení věku dvou let.
„Snížení věkové hranice pro nasazení tohoto léčivého přípravku má velký potenciál zpomalit progresi onemocnění u konkrétních pacientů, dává jim šanci na výrazné zvýšení kvality jejich života,“ potvrdil rozšíření úhrady Kaftria náměstek ředitele VZP ČR pro zdravotní péči Jan Bodnár.
Mezi klienty pojišťovny je nyní podle něj devětatřicet malých pacientů ve věku od dvou do pěti let, kteří se léčí s cystickou fibrózou. Celkem jich v Česku v této věkové kategorii žije sedmasedmdesát.
Lék na cystickou fibrózu zpomaluje její progresi
Podle odborníků je prokázané, že včasným nasazením léku se zabrání progresi onemocnění, kdy malí pacienti často končí v nemocnici kvůli vážným infekcím dýchacích cest. Ty postupně a nevratně poškozují plíce a pro pacienty se stává jedinou možností léčby transplantace plic. Další důsledek onemocnění je narušené fungování slinivky břišní a následné problémy s trávením.
„Tato nevratná poškození chce právě VZP ČR preventovat, to co nejdřívějším nasazením léčby u svých dětských pacientů,“ dodává Bodnár.
Úhradu moderního léku na cystickou fibrózu pacientům od dvou let věku konzultovala zdravotní pojišťovna s odborníky na toto onemocnění. I ti rozšíření úhrady léku pro další pacienty jednoznačně vítají.
„Velmi vítám posunutí věkové hranice směrem k našim nejmenším pacientům. Brzkým nasazením léčby už v prvních letech života dítěte můžeme předcházet vzniku vážných komplikací, které se jinak na podkladě cystické fibrózy u pacienta rozvíjejí a které jsou nevratné,“ okomentoval krok pojišťovny prof. Pavel Dřevínek, přednosta Ústavu lékařské mikrobiologie 2. LF UK a FN Motol. Tam působí jako vedoucí Centra cystické fibrózy.
Inovativní lék Kaftrio vyvinutý farmaceutickou společností Vertex je určen pacientům, kteří mají ve svém genotypu alespoň jednu mutaci F508del v genu CFTR. Lékaři jej pacientům podávají v kombinaci s LP Kalydeco. Což dává dětským pacientům podle lékařů největší šance na zlepšení zdravotního stavu.
Evropský lékový regulátor snižuje věk léčených pacientů
Zhruba před dvěma roky snížil věkovou hranici pacientů s cystickou fibrózou, kterým mohou lékaři podat Kaftrio, na šest let. Předtím lék dostávali pouze pacienti starší 12 let.
Pacienti s cystickou fibrózou u nás za léčbou docházejí do pěti specializovaných center. Ta fungují ve zmiňované FN Motol, dále ve FN Brno, FN Olomouc, FN Hradec Králové a FN Plzeň. V Česku se nyní s cystickou fibrózou léčí 77 pacientů ve věku od dvou do pěti let.
Cystická fibróza patří k nejčastějším dědičným onemocněním v naší populaci. Nemoc způsobuje mutace genu označovaného CFTR gen. Ten řídí činnost takzvaného chloridového kanálu v membráně buněk. Každý rok se v Česku narodí 15 až 20 dětí s cystickou fibrózou.
Celkem u nás žije s CF přibližně 700 dětských a dospělých pacientů. Průměrný věk dožití se pohybuje kolem 28 let.
„Na úhradu kauzálního léku, který je na trhu již dvanáct let, jsme čekali sedm let. […] A jen tento lék dokáže délku dožití našich pacientů prodloužit o dvanáct a více let,“ uvedla v dřívějším podcastu Zdravé Zprávy ředitelka Klubu nemocných cystickou fibrózou Simona Zábranská.
–RED–
