Cystická fibróza [CF] patří k vzácným onemocněním, jímž v ČR trpí cca 700 lidí. Dobrá zpráva je, že pacientům s CF již nejsou nedostupná moderní léčiva. Umožnila to i letošní dohoda s Všeobecnou zdravotní pojišťovnou ČR [VZP ČR].
Podle ředitelky pacientské organizace Klub nemocných cystickou fibrózou [KNFC] Simony Zábranské museli pacienti s CF před dohodou s VZP ČR žádat o moderní léčiva prostřednictvím nechvalně známého paragrafu 16. Což vždy představuje zdlouhavý byrokratický proces s nejistým výsledkem. Díky dohodě teď ale dle Simony Zábranské odpadlo v minulosti běžné půlroční i roční čekání na předepsání účinného léku.
„Nyní se pacienti s CF k modernímu léku dostanou měsíc až dva od podání žádosti ošetřujícím lékařem. Vstříc pacientům s CF ale vycházejí i další zdravotní pojišťovny,“ uvedla podcastu ZdraveZpravy.cz Simona Zabránská.
Podle ní se tak stala současná praxe u pacientů s cystickou fibrózou oproti minulosti z hlediska přístupu k moderním lékům „velmi pohodová“. Nejdůležitější přitom je, že moderní léky pacientům opravdu pomáhají.
„To platí zejména pro pacienty v pokročilých stadiích nemoci. To jsou pacienti, kteří už mají dýchací potíže, nemohou vyjít schody, jsou na oxygenoterapii, nebo jsou hubení a mají problémy s výživou. Ti nám říkají, že po dvou, třech měsících, kdy nové léky užívají, se mnohem lépe vyspí, že mají mnohem více energie, že se jim prostě vrátila chuť do života,“ říká šéfka KNFC.
Podle ní například pacientky s CF na nové terapii znovu začínají přemýšlet o založení rodiny. Mnozí z pacientů se vracejí do práce, byť třeba jen na poloviční úvazek. Pozitivní účinky léku dle jejích slov dokládají i medicínská data, která potvrzují zlepšenou funkci plic.
Léky na CF vyvíjí i společnost Vertex z tuzemské AIFP
K výrobcům moderních léčiv pro pacienty s CF patří americká biotechnologická společnost Vertex Pharmaceuticals. Ta se zaměřuje na vývoj inovativních přípravků k léčbě vzácných a život ohrožujících onemocnění. Společnost přitom má již několik schválených přípravků, které léčí základní příčinu cystické fibrózy. Loni se navíc stala členem tuzemské Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP].
„Vertex je progresivní originální farmaceutickou firmou se sídlem v americkém Bostonu, jejíž inovativní léčivé přípravky pomáhají pacientům s vážnými chorobami prožít lepší život,“ hodnotí výsledky firmy výkonný ředitel AIFP Jakub Dvořáček.
Zároveň dodává, že je rád, že po přidruženém členství se firma rozhodla stát řádným členem Asociace. Podle něj se Vertex svým vstupem do AIFP i zavázala k dodržování přísných etických pravidel stanovených Etickým kodexem asociace. Ten je přitom průběžně modernizován. Nový konsolidovaný Etický kodex byl přijat představenstvem AIFP 23. března 2020 a schválen valnou hromadou AIFP 16. dubna 2020. Účinnosti nabyl 1. ledna 2021.
Účinná moderní léčiva jsou poslání společnosti Vertex
Společnost Vertex Pharmaceuticals byla založena v roce 1989 v Cambridge ve státě Massachusetts. Její globální sídlo se nyní nachází v Bostonské čtvrti pro inovace. Mezinárodní ředitelství firmy sídlí ve Velké Británii v Londýně. Kromě cystické fibrózy má firma ve stadiu výzkumu, postaveném na znalostech kauzální biologie člověka, rozsáhlé portfolio léčiv z kategorie malých molekul i u jiných závažných onemocnění.
„Vertex investuje značnou část svých prostředků v klinickém vývoji léků do léčby vzácných a život ohrožujících onemocnění a neustále usiluje o zlepšení života pacientů a jejich rodin,“ potvrzuje Senior Commercial Manager Czech Republic Michal Burger.
Dodává, že společnost úzce spolupracuje s předními vědci, lékaři a odborníky v oblasti veřejného zdraví: „Naší vizí je přinášet pacientům se závažnými nemocemi efektivní léčbu a prodloužení a zlepšení života.“
–Adman´s Choice–
