„Vzácný pacient je vždy proaktivní pacient, protože se potýká s tím, že o daném vzácném onemocnění je málo informací,“ říká v podcastu ZdraveZpravy.cz předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění [ČAVO] a členka výboru Klubu nemocných cystickou fibrózou [KNCF] Anna Arellanesová.
„Pokud v případě pacienta se vzácným onemocněním už funguje nějaká pacientská organizace, tak má z půlky vyhráno, protože ta mu může v mnohém pomoci. Ale pokud pacientskou organizaci nemá, což je případ většiny vzácných pacientů, tak prostě musí být aktivní a musí si sám vyhledávat potřebné informace,“ pokračuje.
V praxi to podle ní vypadá tak, že se pacienti se vzácným onemocněním učí i cizím jazykům, aby si mohli přečíst a porozumět zahraničním informacím o své nemoci. Nebo si přečíst klinické studie terapií, které by jim mohly pomoci.
V podcastu ZdraveZpravy.cz Anna Arellanesová upozorňuje i na nově spuštěnou českou mutaci stránek Orpha.net. Ty nabízejí databázi vzácných nemocní i přehled pacientských organizací pro tato onemocnění v Česku. Dostupný je na nich seznam odborných pracovišť i informace o právě běžících klinických studiích.
„Nyní jsou na stránky informace doplňovány, tak žádáme o trpělivost, ale už teď Orpha.net nabízí velice bohatý zdroj informací o vzácných onemocněních,“ říká předsedkyně asociace ČAVO, která sdružuje organizace pacientů se vzácnými onemocněními i jednotlivé pacienty.
Vzácná onemocnění v Česku a léčba v zahraničí
Statistiky hovoří o tom, že v Evropě trpí vzácným onemocněním zhruba 30 milionů lidí. 80 procent vzácných onemocnění se dotýká dětí, ale tato onemocnění postihují i dospělé.
„V Česku může být zhruba půl milionu lidí s nějakým druhem vzácné nemoci. Ať už jsou diagnostikováni či nejsou. Vycházíme ze statistik, že těmito nemocemi trpí asi pět procent populace,“ vysvětluje s tím, že diagnostikovaných vzácných pacientů je v Česku asi 20 tisíc.
Dodává, že Česko nemá ucelenou databázi a už vůbec ne registry pacientů s danými typy vzácných nemocí. Podle ní by to ale měla změnit chystaná Národní strategie pro vzácná onemocnění, kterou má ještě letos schválit vláda.
I tak se ale podle ní v ČR dostává pacientům se vzácnými onemocněními špičkové péče. Problém však je, že odborníků na tyto nemoci je poskrovnu. V podcastu vyjadřuje obavu, že v momentě, kdy ty, kteří budou časem odcházet do penze, nebude mít kdo nahradit. Řešení je podle ní příchod mladých specialistů, ale i přeshraniční spolupráce.
„Je to logické, protože země o velikosti České republiky, nemůže mít odborníka a specialistu na každé z šesti tisíců vzácných onemocnění. Budoucnost je tedy v tom, že ti pacienti, kteří jsou diagnostikováni na nějakou vzácnou, ultra-vzácnou chorobu, vyhledají pracoviště v rámci Evropy. A tam se také budou moci léčit,“ vysvětluje.
Tato praxe je běžná dle jejích slov již nyní. V rozvoji jí brání ale nejen nedostatečná legislativa na evropské a národní úrovni, ale i mnoho byrokratických překážek.
„Ta administrativa a všechny ty kroky, které jsou nutné k tomu, aby se tuzemský pacient mohl léčit v zemi, kde mu jsou schopni pomoci, jsou velmi náročné. Pacienti sami mnohdy musejí zvládat několik světových jazyků a musí být zdatní ve vyjednávání. Musí být i dobří ve vyplňování všech možných formulářů, aby za tou svou péčí mohli vycestovat,“ říká.
Posledním kamenem úrazu pak podle ní je to, aby jim tuzemská zdravotní pojišťovna takovou léčbu proplatila.
České zdravotnictví a vzácní pacienti
Povědomí o vzácných onemocnění se podle Arellanesové v české odborné i laické veřejnosti každým rokem zvyšuje. Což je klíčové zejména u lékařů a zdravotníků, kteří by se měli dle jejích slov ve chvíli, kdy mají podezření na vzácné onemocnění u svého pacienta, napojit na Evropskou referenční síť [ERN – European Reference Networks] pro tyto nemoci.
„Je to vlastně 25 sítí v rámci různých oborů. Ty jsou rozděleny podle toho, kterých orgánů se vzácné onemocnění týká. Například ERN-LUNG, jež se věnuje vzácným onemocněním, které postihují plíce, či ERN-SKIN pro vzácná onemocnění kůže a další,“ upřesňuje s tím, že do těchto sítí je Česká republika aktivně zapojena.
Důležitou roli hrají také pacientské organizace. Je toho názoru, že jejich úroveň spočívá v lidech, kteří v nich jsou zastoupeni. Upozorňuje přitom na to, že pacientské organizace nejsou důležité jen z hlediska samotných pacientů. Jsou významné i z hlediska poskytovatelů zdravotní péče a zdravotních pojišťoven. V některých zemích jsou to už i pacientské organizace, které iniciují nákladné klinické studie nových léků.
Anna Arellanesová: Úspěch pacientů s cystickou fibrózou
Co se týče Česka, jako příklad dobré praxe spolu s dalšími pacientskými organizacemi uvádí „svůj“ Klub nemocných cystickou fibrózou. Tomu se podařilo za podpory odborných společností a pojišťoven dostat k pacientům inovativní moderní léčiva právě na tuto nemoc. Dle jejích slov je účinek těchto léků jen stěží popsatelný.
„Snad bych to přiblížila k tomu, co jsem teď zaznamenala na Facebooku. Na něm jedna z pacientek po léčbě těmito léky uvedla, že to je, jako by ji přes noc dal někdo nové plíce. Je to návrat do života. Jsou to úvahy o založení rodiny…,“ vysvětluje.
Na otázku, u kterých vzácných nemocí dnes v Česku pacientské organizace chybí a proč, říká, že na to se nedá přesně odpovědět. Vznik a fungování každé z pacientských organizací totiž stojí a padá s aktivitou těch, kteří se pustí do podniku hájit práva pacientů.
Novela zákona o veřejném zdravotním pojištění
V podcastu ZdraveZpravy.cz se Anna Arellanesová vyjadřuje i k právě finálně projednávané novele zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ta má – mimo mnoho jiného – usnadnit přístup pacientů se vzácným onemocněním k moderním lékům. Nově zavádí poradní komisi, v níž budou zasedat zástupci pacientských organizací spolu se zástupci Ministerstva zdravotnictví ČR [MZ ČR], zdravotních pojišťoven a odborných společností. Cíl komisí je umožnit vstup těch správných inovativních léků a z podstaty věci nákladných léků na vzácná onemocnění do systému úhrad.
„Jakmile se novela schválí, tak my jako pacientské organizace budeme mít necelý půl rok, abychom se na to připravili. Abychom se v tom vzdělali. Ne že bychom to už nedělali, my se připravujeme, ale ta spolupráce se teprve nastavuje,“ říká v případě déle než rok projednávaného zákona.
Aktuálně za ČAVO komunikuje nejenom s MZ ČR, ale i se zástupci Státního ústavu pro kontrolu léčiv [SÚKL]. Ten si již nyní mapuje pacientské organizace, jež budou moci zastupovat pacienty v poradních komisích. Podle jejích slov je důležité, aby pacientské organizace svou novou roli zvládly.
„Budeme se učit správně argumentovat a správně popisovat, jak daný přípravek ovlivní kvalitu života. To všechno je pro nás nové. Budeme se to muset naučit. Je to pole neorané… Je pouze pár zemí, kde se můžeme inspirovat. Přesto pevně věřím, že to zvládneme, že se nám to podaří,“ uzavírá s tím, že odpovědi na otázku, jak přesně tato spolupráce bude vypadat, dá až metodika MZ ČR a praxe.
Daniel Tácha
—
Anna Arellanesová je spoluzakladatelkou České asociace pro vzácná onemocnění. Zároveň je členkou výboru Klubu nemocných cystickou fibrózou. Působí jako místopředsedkyně Pacientské rady ministra zdravotnictví. Vzácné pacienty zastupuje i v Mezirezortní komisi při Ministerstvu zdravotnictví ČR věnující se vzácným nemocem. Vystudovala Univerzitu Karlovu v Praze a pracuje na Úřadě průmyslového vlastnictví ČR.
