Naděje českých pacientů se vzácným onemocněním na důstojnou léčbu se zvyšují. Možná už v příštím roce se dočkají trvale dostupné a legitimní léčby. Zcela zásadním způsobem by jim totiž cestu k účinným lékům měla otevřít novela zákona o veřejném zdravotním pojištění.